肿瘤的治疗是一项综合工程，需要手术、放射治疗、内科治疗相结合，才能达到提高治愈率和改善病人生活质量的目的。

肿瘤的内科治疗是当前最活跃的研究领域之一。近年来，肿瘤生物治疗的进展，随着生物分子技术的提高和对发病机制从细胞、分子水平的进一步认识，已经进入了一个全新时代。这些领域包括采用新型作用的药物和疗法，如具有靶向性的表皮生长因子受体阻断剂，针对某些特定细胞标志物的克隆抗体，针对某些癌基因和癌的遗传学标志的药物，抗肿瘤血管生成的药物，抗肿瘤疫苗，基因治疗等。它们共同的特点是：具有非细胞毒性和靶向性；具有调节作用和细胞稳定性作用；毒性的作用谱和临床表现与现在常用的细胞毒类药物有很大的区别，与常规治疗（化疗、放疗）合用有更好的疗效。

抗肿瘤药物的主要适应症是：（1）对某些全身性肿瘤如白血病、绒毛膜上皮癌、恶性淋巴瘤等作为首选的治疗方法，在确诊后应尽快开始应用。（2）对多数常见肿瘤如骨及软组织肉瘤、睾丸肿瘤、消化道癌、肺癌和乳腺癌等可在术后作为辅助或巩固治疗，以处理可能存在的远处散播；对某些肿瘤如视网膜母细胞瘤、肾母细胞瘤等辅助应用抗肿瘤药物可提高放射治疗的疗效；（3）对晚期肿瘤作为姑息治疗，以减轻病人的痛苦，延长寿命；（4）对某些表浅肿瘤如皮肤癌等试行局部治疗，部分可治愈。此外，多种抗肿瘤药还具有免疫抑制作用，可用于治疗某些自体免疫性疾病，有暂时缓解症状的效果，又可用于防止器官转移的排斥反应。

常用抗肿瘤药物目前一般分为六类，即烷化剂、抗代谢药、抗生素、植物药、激素类和杂类。

按其作用原理，抗肿瘤药亦可分为三类：（1）直接作用于肿瘤细胞，特别是正处于增殖期的肿瘤细胞的药物，如烷化剂、抗代谢药、抗生素、植物药和某些杂类药物。（2）促使癌细胞分化的药物，主要是性激素，如应用雌激素或雄激素治疗乳腺癌、应用雌激素治疗前列腺癌，其作用不是杀伤癌细胞，而是促使细胞分化，从而使癌细胞失去分裂功能而死亡。近年来发现维生素甲类和干扰素也有促使细胞分化的作用。如维甲酸，可通过诱导细胞分化和凋亡，使早幼粒细胞白血病得到缓解。（3）某些药物可具有防止转移的作用，如干扰素诱导剂和从酵母、菌类、地衣类以及某些中药中提取的多糖。还有些药物具有防止转移的作用，但目前均尚处于试验阶段。

目前为了提高抗肿瘤药物的疗效，在实际应用时大多采用合并用药，例如同时或序惯应用几种不同类型、毒性不相重复和互不交叉耐药的抗肿瘤药。在给药途径方面也有不少进展，除一般常用的口服、肌内注射、静脉注射、腔内给药外，在有些情况下还可以采用动脉注射、滴注、腹主动脉阻断给药或分离灌注；对有些表浅肿瘤也可采用局部给药。在治疗策略上也有了一定的进步，如重视肿瘤细胞的的数量，序惯、交替两组以上互不交叉耐药的化疗方案及解救治疗等。

抗肿瘤药的不良反应主要是以下方面：（1）骨髓抑制：白细胞、血小板下降比较明显，可导致感染和出血，有的有红细胞和血红蛋白下降；（2）消化道反应：如食欲减退、恶心、呕吐、腹泻等；（3）口腔粘膜反应：如口炎、咽炎、溃疡；（4）脱发（5）有的药物可引起神经系统毒性症状如周围神经炎等，有的药物可引起出血性膀胱炎；少数药物如阿霉素及正定霉素对心肌有影响。此外，多数抗肿瘤药物均对机体免疫功能有一定的影响；有的对肾上腺皮质机能有抑制。这些，在使用时均应特别注意。